美国食品药品管理局将罕见病定义为美国患者人数少于20万人的疾病。尽管罕见病的发病率看似很低，但仅在美国就有超过7千种罕见病影响着惊人的30百万名患者，因此需要解决方案来促进罕见病治疗的发展，并确保药物在静脉到静脉之间的传输绝无瑕疵。

先进疗法的突破为患者带来了希望。然而，从识别突变到提供有效疗法的整个过程面临着巨大的挑战。传统医疗保健模式并不适用，需要采用替代方法和强大的临床供应链。

这篇专题文章探讨开发和交付先进治疗药物所面临的挑战，包括分散的患者群体、复杂的制造流程和监管障碍，以及Marken如何对所有罕见疾病药物的运输采用超级照管模式。