在现代医学的复杂环境中，对于那些面临严重或危及生命状况的患者来说，当传统治疗方法不足时，获取未经批准的药物可能为他们带来一线生机。为了在全球范围内促进与这些可能拯救生命的治疗方案相关的同情用药，监管途径和特殊准入计划已经就位，以确保患者和医疗保健提供者能够获得所需的支持和资源，从而探索每一种可行的选择。

未经批准的药物在临床试验中的作用以及患者获取
未获批准的药物（也称为未批准产品）是指尚未获得FDA、EMA或地方卫生部门等监管机构正式批准的治疗方法。这些药物要么仍处于临床试验阶段，要么在试验完成后等待批准。使用此类药物的主要目的是在没有其他选择的情况下提供可能挽救生命的治疗，并通过临床试验或特殊访问计划患者能够获得这些治疗。

在临床试验中，未经批准的药物涵盖了广泛的研究性治疗方法：

• 试验用药品 （IMP）：仍在调查中的药物。
• 生物制剂和生物仿制药：单克隆抗体、基因疗法以及其他需要广泛临床试验和监管授权的复杂治疗。
• 新型医疗设备：必须符合特定监管标准才能上市销售的创新设备。

这些产品对于推动医学研究和开发新的治疗方法至关重要，但必须经过严格的评估，以确保其安全、有效，并且符合法规要求。

如何获得未批准的药物
在遵守各国监管框架的同时，为满足患者的特定需求而设计的专门计划为获得未经批准的药物提供了便利。常见的计划包括：

• 同情用药（CUP）
• 早期使用计划（EAP） 或扩展性使用计划（EAP）
• 指定患者使用（NPU）
• 特殊获取渠道（SAR）和紧急使用
• 个人使用（PU）

各国的提供情况和资格标准各不相同，有些国家可能根本不提供这些计划。

审批流程
获得未经批准的药物的审批流程涉及医疗服务提供者、监管机构和伦理委员会，具体要求因国家/地区和计划而异。医疗服务提供者可以为患有严重疾病的患者申请CUP或 PU。国家监管机构（如FDA或EMA）会对这些请求进行审查并予以批准，尤其是针对EAP的请求。此外，伦理委员会或机构审查委员会（IRB）会对伦理方面进行评估，并批准以临床试验或同情用药的方式使用未经批准的药物。

结论
对于面临有限治疗选择的患者而言，未经批准的药物可能为他们带来一线生机。了解可用的计划和审批流程有助于患者和医疗服务提供者应对可能面对的各种复杂情况，及时获取这些可能挽救生命的治疗药物。

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